Les rétinites pigmentaires porté par Sacha Reichmann

#Recherche / Utilisation des cellules progénitrices rétiniennes issues de cellules iPS humaines pour la recherche de nouveaux médicaments dans le traitement des dystrophies rétiniennes héréditaires
image d'un parc avec la vue d'une personne atteinte de retinite pigmentaire

Utilisation des cellules progénitrices rétiniennes issues de cellules iPS humaines pour la recherche de nouveaux médicaments dans le traitement des dystrophies rétiniennes héréditaires : les rétinites pigmentaires

Les dystrophies rétiniennes héréditaires, telles que les rétinites pigmentaires associées à la perte de photorécepteurs, sont la principale cause de cécité chez les jeunes adultes. Il existe ainsi un besoin urgent de développer des thérapies pour prévenir et traiter la rétine altérée. Dans ce contexte, les cellules souches pluripotentes induites (iPS) humaines générées à partir de peau ont la capacité de se différencier dans tous les types cellulaires du corps humain et entre autres en cellules de rétine ou en mini rétines en 3D. Ainsi, à partir de biopsies de peau de patients, les mini-rétines malades générées peuvent être utilisées comme outil pour mimer la pathologie et permettre de trouver de nouveau médicaments.

Dans ce projet, nous proposons de développer des stratégies permettant de produire en grande quantité des photorécepteurs portant une mutation dans deux gènes responsables de rétinite pigmentaire. Ces cellules seront ainsi utilisées pour la mise en place de tests de criblage visant à identifier des composés capables de prévenir la mort des photorécepteurs. Ces molécules actives pourraient à l'avenir être utilisées dans de nouveaux traitements anti-dégénératif contre les rétinites pigmentaires.